Погашение воспаления

Исследование UNM показывает, что лекарство дает многообещающие результаты в лечении локализованной склеродермии у детей

Армани Санчес был малышом когда ее мать Альма обнаружила небольшое коричневое пятно под левой рукой. Врач сказал ей, что это экзема, и сказал, что она пройдет, когда девочка подрастет, но проблема усугубилась.

«Я заметил, где он начал распространяться на плечо», - говорит Альма. «В итоге я купил кремы от экземы, шампуни, лосьоны - ничего не помогало».

Для Альмы и ее мужа Хосе это было началом одиссеи посещений врача в поисках диагноза. Армани осматривали в Лас-Крусесе и Сильвер-Сити, прежде чем врач в Альбукерке подтвердил диагноз локальной склеродермии - рубцевания и уплотнения кожи в результате воспаления.

«Когда она увидела Армани и увидела, насколько все плохо, она сказала:« Мне нужно отправить тебя к кому-нибудь, кто действительно хорошо разбирается в этом », - говорит Альма. «Именно тогда нас перевели к доктору Калампокису».

Иоаннис Калампокис, доктор медицинских наук, доцент отделения детской ревматологии Университета Нью-Мексико, видит сотни детей со всего штата с аутоиммунными и воспалительными заболеваниями, многие из которых встречаются редко.

Так получилось, что он уже использовал новую терапию для лечения локальной склеродермии у детей.

Врачи не знают, что вызывает склеродермию. Лекарства нет, поэтому они сосредоточены на контроле воспаления с помощью лекарств. Стандартное лечение представляет собой комбинацию стероидов и метотрексата, лекарства от рака, но оно работает не для всех.

Калампокис не по назначению использовал абатацепт у детей с локализованной склеродермией. Абатацепт - это лекарство, которое препятствует активации Т-клеток, которые, как считается, играют ключевую роль в запуске воспаления как части иммунного ответа организма. Исследования, проведенные в Европе, показали, что он эффективен у взрослых с локализованной склеродермией, но его редко применяют у детей с этим заболеванием.

Калампокис был ведущим автором знаковая статья, недавно опубликованная в журнале Семинары по артриту и ревматизму с коллегами Эйми Смидт, доктором медицины, профессором и заведующим кафедрой дерматологии, и Белиной Йи, доктором медицины, резидентом кафедры педиатрии, которые описывают успешное использование абатацепта у восьми молодых пациентов с УНМ, включая Армани.

«Это первая опубликованная статья об абатацепте как лечении локальной склеродермии у детей в мире и первая в США, посвященная детям или взрослым», - говорит Калампокис.

«Абатацепт, который ранее получил одобрение FDA для лечения ювенильного артрита, имеет хороший профиль безопасности», - говорит он. У детей с локализованной склеродермией он снимает воспаление, повреждающее кожу. «Как только вы подавите воспалительную реакцию с помощью стероидов на ранней стадии лечения, задача состоит в том, чтобы на самом деле подавить ее, чтобы она никогда не вернулась», - говорит он.

Калампокис начал прописывать абатацепт пациентам со склеродермией, обращенным к нему дерматологами. «Все остальные методы лечения практически не помогли», - говорит он. «Я использовал его у нескольких пациентов, которые потерпели неудачу в предыдущем лечении и получили хорошие результаты, а затем я начал использовать его для новых пациентов».

Кафедра дерматологии Эйми Смидт говорит, что локализованная склеродермия часто является очень сложным заболеванием, и пациенты часто обращаются как к дерматологам, так и к ревматологам.

"Дерматологов учат использовать избранные иммуномодулирующие препараты, но для многих пациентов этого просто недостаточно ", - говорит она. способ, и, вероятно, поможет детям с этим редким заболеванием по всей стране ».

Исследование представляло собой ретроспективный обзор методов лечения, которые предоставлялись в рамках регулярного ухода в клинике детской ревматологии UNM. Калампокис подчеркивает, что для полной оценки терапевтического потенциала абатацепта при локальной склеродермии потребуются дальнейшие исследования.

К тому времени, когда Калампокис увидел Армани Санчес в марте 2018 года, ее склеродермия распространилась на другие части ее тела.

Рубцы от болезни достигли такой степени, что она не могла сжать кулак, коснуться плеча или протянуть руку. Калампокис начал ее с ежемесячных инфузий абатацепта, а также иммуномодулирующего препарата под названием микофенолят и инфузий стероида.

По словам ее матери, Армани немедленно отреагировала на схему лечения.

«С первого дня приема лекарства цвет ее кожи изменился», - говорит Альма. Поражения кожи перестали прогрессировать, и с помощью физиотерапии она получила больший диапазон движений в левом запястье и локте.

Альма считает, что Калампокис изменил жизнь ее дочери и эффективно поделился своими открытиями.

«Я так благодарна, что мы нашли его», - говорит она. «Он отвечал на все вопросы, на которые мне нужно было ответить. Он до сих пор делает это».